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Posible tratamiento para pacientes con epidermólisis bullosa

Los fármacos que estimulan la expresión de endoglina y modulan la ruta TGF-β pueden abrir posibilidades en el tratamiento de las fibrosis, como la epidermólisis bullosa (EB). El desarrollo de una terapia para esta patología rara, con especial incidencia en la infancia, mejoraría la calidad de vida de los pacientes, conocidos como “niños mariposa”.

10 personas por cada millón de habitantes padecen Epidermólisis BullosaLa EB se enmarca en un grupo de enfermedades crónicas y hereditarias de la piel, por la que se forman ampollas cutáneas, espontáneas o inducidas por un trauma mínimo.

En la patogénesis de EB puede haber una conexión entre el déficit de colágeno VII y una exacerbada biodisponibilidad y sobreexpresión de TGF-β1 (el factor de crecimiento transformante beta). La sobreproducción de este último se podría contrarrestar con compuestos que provoquen un aumento de los niveles de endoglina.

El experimento ha hecho uso de dos fármacos de amplio uso en clínica para otras enfermedades, como el raloxifeno y la N-acetilcisteína, para aumentar el nivel proteico de endoglina y así reducir el ligando TGF-β1. Este último es una proteína involucrada en procesos celulares y es fundamental en la embriogénesis y el desarrollo.

Han probado dos fármacos de amplio uso para otras enfermedades, el raloxifeno y la N-acetilcisteína, para aumentar el nivel proteico de endoglina y reducir TGF-β1

La sobreexposición de TGF-β1 provoca una extrema sensibilidad en la piel (como las alas de una mariposa). EB es una enfermedad crónica que provoca heridas con las acciones simples de la vida cotidiana (como caminar) y genera el desprendimiento de la piel y dolor. Los datos estiman que existen 10 personas afectadas por cada millón de habitantes y en España se contabilizan unas 500 familias con una persona que padece la enfermedad.

El reposicionamiento de los fármacos puede ser potencialmente útil en el tratamiento de la EB. El beneficio terapéutico de su uso aportaría un aumento en la calidad de vida de los pacientes. Para su potencial uso clínico en fibrosis y otras enfermedades de altos niveles fisiopatológicos de TGF-β1 se buscan empresas farmacéuticas interesadas en la licencia de la patente.

Contacto:

Alejandra García Alonso
Centro de Investigaciones Biológicas CIB-CSIC
Vicepresidencia Adjunta de Transferencia de Conocimiento del CSIC
Tel.: + 34 – 91 8373112 ext. 4255
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Los fármacos que estimulan la expresión de endoglina y modulan la ruta TGF-β pueden abrir posibilidades en el tratamiento de las fibrosis, como la epidermólisis bullosa (EB). El desarrollo de una terapia para esta patología rara, con especial incidencia en la infancia, mejoraría la calidad de vida de los pacientes, conocidos como “niños mariposa”.